日前，美国FDA正式批准蓝鸟罕见血液病基因疗法Zynteglo其治疗费用达到280万美元，约合人民币1900万元，是史上最贵的治疗费用 这种疗法之所以这么贵，是因为治疗的疾病比较罕见，研发成本高Zy...
日前，美国FDA正式批准蓝鸟罕见血液病基因疗法Zynteglo其治疗费用达到280万美元，约合人民币1900万元，是史上最贵的治疗费用
这种疗法之所以这么贵，是因为治疗的疾病比较罕见，研发成本高Zynteglo主要用于治疗β，—地中海贫血是一种严重的遗传性疾病，由β引起，—珠蛋白基因突变所致，可导致成人血红蛋白显著减少，严重者可导致贫血，终身依赖红细胞输血
根据疾病的严重程度，β，地中海贫血患者可能需要每两到四周输血一次。
与传统药物治疗需要长期给药，持续输血相比，蓝鸟的基因治疗可以一次治疗并维持长期疗效，消除了输血的必要性，甚至可以维持终身治疗效果。
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