SMA药品供应体系覆盖全国31个省市自治区，患者成为政策受益者。 脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病前中国初级卫生保健基金会副理事长，生命绿洲基金管理委员会副主任胡宁宁在接受采访时表示:S...
SMA药品供应体系覆盖全国31个省市自治区，患者成为政策受益者。
脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病前中国初级卫生保健基金会副理事长，生命绿洲基金管理委员会副主任胡宁宁在接受采访时表示:SMA患者已经成为罕见病中的‘标杆’群体，也是中国医疗保险政策的实际受益者
在SMA健康中国公益庆典暨患者援助三周年活动上，记者了解到，最近几年来，在政府部门，慈善机构和患者组织的努力下，SMA的诊疗发生了翻天覆地的变化相关的药品供应体系已经渗透到地级市甚至县级市目前，进入中国的SMA治疗药物——诺西酮钠注射液已覆盖全国31个省，市，自治区，这些地区的患者可以在当地完成治疗
"给病人用药是最紧迫的问题"浙江大学医学院附属儿童医院毛珊珊主任医师直言不讳地告诉记者:大多数罕见病的病因尚不清楚，也缺乏有效的治疗药物SMA是为数不多的可以用药物治疗的罕见疾病可是，由于罕见病药品价格昂贵，且需要长期治疗，减轻患者经济负担，提高药品可及性仍是患者治疗道路上的关键环节根据SMA患者生活质量的调查结果，经济负担仍然是影响患者治疗的主要原因美国SMA护理中心执行主任邢告诉记者
作为一种罕见的常染色体隐性神经肌肉疾病，SMA在新生儿中的发病率约为万分之一，是导致两岁以下婴儿死亡的原发性遗传病SMA的运动，呼吸等重要功能受到影响，严重时甚至危及生命如果没有治疗或呼吸和营养支持，许多患有SMA的儿童将存活不到2年孩子们肌肉无力萎缩，运动功能严重受损，甚至呼吸和吞咽功能都受到严重影响，只能依靠轮椅和呼吸机顽强生存，我不能照顾自己，所以我不得不依靠日夜陪伴我的家人有的甚至需要一次次进出ICU
事实上，在很长一段时间内，SMA没有有效的治疗方法和用药选择，疾病管理仅限于症状控制，呼吸支持和营养支持等辅助治疗方法伴随着全球首个SMA治疗药物诺西酮钠注射液于2019年2月在中国通过优先审评审批程序获批，中国SMA患者无药可用的窘境成为历史
2021年底，伤害感受性钠注射液正式纳入医保，2022年1月起正式实施这意味着我国SMA诊疗正式进入医保时代在刚刚举行的SMA健康中国公益庆典暨患者救助三周年活动上，胡宁宁表示，在SMA药物治疗初期，经济负担成为患者心中最大的痛最近几年来，中国初级卫生保健基金会通过多种方式筹集并启动了患者援助项目，一系列SMA关怀和支持项目开花结果，有效解决了部分患者的药物可及性问题，帮助他们树立了治疗和康复的信心
根据消息显示，2019年5月31日，SMA患者援助项目启动此后，中国初级卫生保健基金会在全国范围内开展了SMA健康中国行活动，组织了60场宣传教育活动，120名医生参与了活动，直接受益患者超过2000人
记者了解到，对SMA等罕见病患者的管理贯穿其整个生命周期，涉及早期筛查，识别，准确诊断，准确治疗，全过程管理因此，进一步提升医疗机构和医务人员的诊疗水平是关键伴随着SMA多学科管理专家共识，SMA基因诊断专家共识，SMA呼吸管理专家共识的问世，以及专家们过去几年的努力，涉及全国25个城市63家医院的全国罕见病协作网络已初具规模，并在SMA诊疗中发挥了重要作用
2019年至2021年，中国初级卫生保健基金会将启动罕见病学术万里行和SMA临床医生康复培训项目越来越多的SMA治疗师可以为患者提供更加规范的疾病管理，帮助SMA患者及其家属正确认识疾病，从医患双方实现SMA的早筛查，早诊断，早治疗和长期规范治疗
中国罕见病联盟执行理事长李表示，希望联合社会各界，探索SMA领域筛查—诊断—治疗—保险闭环管理模式，以点带面，推动我国罕见病可持续发展李康指出:中国罕见病联盟将继续发挥桥梁作用，连接政府，医学界，公益组织，药企等社会各方，在疾病筛查，患者教育，康复训练，多层次保障体系建设等方面不断努力，惠及更多患者
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